習近平總書記強調(diào)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關系國計民生和國家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。要加強基礎研究和科技創(chuàng)新能力建設，把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。

黨的十八大以來，為更好適應新時代衛(wèi)生健康工作的新要求和人民群眾新期待，國家層面進一步強化衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新頂層設計和統(tǒng)籌謀劃，支持并促進各地因地制宜打造生物醫(yī)藥特色產(chǎn)業(yè)集群，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展取得了極大進展。有關報告顯示，“十四五”以來，我國國產(chǎn)創(chuàng)新藥“量”“質”齊升，共有113個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批新藥數(shù)量的2.8倍，市場規(guī)模達1000億元。醫(yī)療器械方面，中國企業(yè)開發(fā)的創(chuàng)新醫(yī)療器械共165個獲批上市，產(chǎn)品融合運用深度學習、磁懸浮、增材制造、多模態(tài)成像、磁共振監(jiān)測等前沿技術。與此同時，腦機接口、細胞與基因治療、合成生物學、高端醫(yī)療影像等前沿新賽道，正在加快孕育發(fā)展新動能，生物藥產(chǎn)業(yè)化技術、智能制造水平、原料藥產(chǎn)業(yè)綠色發(fā)展水平也有大幅提升。接下來，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)要在激烈的國際競爭中做到“并跑”甚至“領跑”，必須以創(chuàng)新為引領，全鏈條賦能生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展。

堅持源頭創(chuàng)新，強化更高水平的科技供給。推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展，尤其是生產(chǎn)和研發(fā)原始創(chuàng)新藥，重中之重是找到新靶點和實現(xiàn)底層技術新突破。目前看，瓶頸在于前期的高風險、高價值研究不足，同質化創(chuàng)新藥物靶點扎堆。顛覆性技術如基因編輯工具、新型遞送系統(tǒng)等一些核心專利仍主要掌握在跨國藥企巨頭手中。提升源頭創(chuàng)新能力，要聚焦四個方面加大推進力度。一是加快基礎理論和前沿技術布局。發(fā)揮好國家戰(zhàn)略科技力量的作用，面向產(chǎn)業(yè)生態(tài)需求，構建起完備的平臺和關鍵技術體系，增強技術鏈和產(chǎn)業(yè)鏈安全。聚焦基因編輯、合成生物、再生醫(yī)學等未來賽道，圍繞認識、調(diào)控、模擬、創(chuàng)制生命等方面，開展以新靶點、新機制為目標的重大創(chuàng)新理論研究和關鍵底層技術開發(fā)，前瞻布局底層共性技術和顛覆性技術，探索重點領域交叉研究布局。二是推動人工智能技術賦能藥物研發(fā)。創(chuàng)新藥行業(yè)正迎來一場由人工智能主導的“研發(fā)效率革命”，AI不只是實驗室里的“輔助工具”，還逐漸成為貫穿藥物研發(fā)全鏈條的“超級加速器”。搶抓機遇，充分利用人工智能技術和醫(yī)療大數(shù)據(jù)資源，聚焦大數(shù)據(jù)挖掘與藥靶預測等開展攻關，推進人工智能技術賦能生物醫(yī)藥研發(fā)與制造，提升靶點發(fā)現(xiàn)、化合物篩選、臨床試驗輔助設計和結果預測、智能生產(chǎn)等數(shù)字化水平，加快開發(fā)訓練醫(yī)療健康垂直領域的人工智能大模型。三是集聚頂尖人才和青年科學家。人才的高度和厚度，決定著一個國家或地區(qū)生物醫(yī)藥發(fā)展的上限。生物醫(yī)藥相關領域，尤其是在藥物研發(fā)、基因編輯、臨床前開發(fā)、數(shù)據(jù)科學等方向的專業(yè)人才，面臨著前所未有的緊缺局面。進一步加大引育力度，吸引全球頂尖科學家和高水平創(chuàng)新團隊。同時也要看到，藥物研究者的創(chuàng)新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創(chuàng)新精神，是創(chuàng)新藥成功的重要條件。引導中青年科學家開展高風險、高價值基礎研究，給予長周期穩(wěn)定支持。四是加速創(chuàng)新成果轉化應用。一方面，深化創(chuàng)新成果轉化改革試點，對臨床前、臨床階段和獲批上市的原創(chuàng)新優(yōu)藥械產(chǎn)品，進一步提高激勵水平。另一方面，提供體系化支撐，強化生物醫(yī)藥類高質量孵化器建設，支持高質量孵化器聯(lián)合龍頭企業(yè)、高校院所、醫(yī)療衛(wèi)生機構等共建概念驗證、中試基地等平臺，推動成果加速轉化。

堅持全鏈條貫通，系統(tǒng)性提高創(chuàng)新效能。黨的二十屆三中全會《決定》提出，要“健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制”。促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展是一項系統(tǒng)工程，涉及科技體制、醫(yī)療體制、審批制度等多個方面，急需針對企業(yè)等創(chuàng)新主體的訴求關切，加強部門協(xié)同和政策耦合。強化臨床資源賦能。臨床研究是推動醫(yī)學科技創(chuàng)新的核心動力，也是助推生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關鍵要素。抓研究型醫(yī)院建設，推動優(yōu)勢醫(yī)院向研究型醫(yī)院轉型，特別是重視臨床試驗與國際同步同質，促進臨床試驗數(shù)據(jù)國際互認，支持醫(yī)院承接國際多中心臨床試驗，加快提升國際多中心臨床試驗服務的能力。抓好隊列，優(yōu)化重大疾病隊列，布局自然人群隊列，探索利益共享協(xié)同機制和信息共享交換機制，推動隊列資源率先向生物醫(yī)藥、商業(yè)保險等健康產(chǎn)業(yè)開放共享，提升成果轉化效率。支持藥械入院應用。創(chuàng)新藥進入醫(yī)保是第一步，必須暢通創(chuàng)新藥入院的“最后一公里”，尤其是打通其落地使用的“最后一百米”。為此，要鼓勵創(chuàng)新產(chǎn)品按“應配盡配”原則配備入院使用。創(chuàng)新藥研發(fā)的投入和耗時巨大，價格也往往更高。在按病組（DRG）和病種分值（DIP）的支付方式改革背景下，要深化制度創(chuàng)新，有效提高醫(yī)療機構使用創(chuàng)新藥的積極性，加大創(chuàng)新產(chǎn)品醫(yī)保支付支持力度，讓更多老百姓從中受益。推動審評審批優(yōu)化提速。國家藥監(jiān)局自2024年起實施優(yōu)化試點工作，將創(chuàng)新藥臨床試驗申請的審評審批時限縮短至30個工作日內(nèi)完成。上海作為首批試點區(qū)域，通過深化改革進一步縮短了審批用時，大幅壓縮新藥臨床研究審批（IND）階段的時間成本，使創(chuàng)新藥整體研發(fā)周期大幅縮短。同時，這也對監(jiān)管方式提出了新要求，將耗時環(huán)節(jié)大幅前置，是效率提升的關鍵制度設計。

堅持全要素支撐，筑牢創(chuàng)新生態(tài)優(yōu)勢。創(chuàng)新生態(tài)對于生物醫(yī)藥高質量發(fā)展來說是關鍵所在。一個良好的創(chuàng)新生態(tài)能夠匯聚各方資源、激發(fā)創(chuàng)新活力，加速生物醫(yī)藥技術的研發(fā)、轉化與應用。強化科技金融賦能。針對生物醫(yī)藥行業(yè)高風險、高投入、長周期等特征，著力構建“投、貸、債、保、服”協(xié)同生態(tài)，為項目孵化、中試熟化、知識產(chǎn)權運營、產(chǎn)業(yè)化落地等關鍵環(huán)節(jié)提供更有力支撐，引導金融機構深刻理解生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)長周期、高風險、高回報的特點，開發(fā)更多針對研發(fā)、中試、生產(chǎn)等不同階段的特色金融產(chǎn)品與服務方案。鼓勵資本更早、更積極地介入生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。推動數(shù)據(jù)資源釋放價值。堅持開放共享原則，建立醫(yī)院、醫(yī)保與商業(yè)保險機構、醫(yī)藥企業(yè)間的數(shù)據(jù)合作利用機制，推動專病數(shù)據(jù)庫開放，加快醫(yī)院間基因、細胞等數(shù)據(jù)共享。更加貼近企業(yè)臨床數(shù)據(jù)需求，持續(xù)推進試點醫(yī)院沙箱布局和實施上云上鏈，逐步完善數(shù)據(jù)共享應用環(huán)境搭建、數(shù)據(jù)挖掘和臨床試驗患者檢索等技術服務。支持人工智能在生物醫(yī)藥等領域構建示范應用場景，加快構建高質量生命健康語料庫，打造標桿大模型和垂類模型產(chǎn)品。加速大IP產(chǎn)品培育。2024年全球年銷售額超10億美元的品種約169個，而國內(nèi)銷售額超過20億元人民幣的國產(chǎn)1類新藥（2015年后獲批）僅有6款。因此，培育大IP品種對于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展至為重要。大IP藥物往往成就于科學、商業(yè)、市場、政策等多因素共同作用，需要企業(yè)敏銳把握市場動態(tài)，積極應對商業(yè)不確定性，更需要政府、企業(yè)、市場等多方力量密切協(xié)同，實施全要素、全生命周期支持服務。

堅持集群式發(fā)展，打造世界級產(chǎn)業(yè)高地。集群化是引領生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關鍵動能，圍繞醫(yī)藥研發(fā)中心、生產(chǎn)制造企業(yè)以及醫(yī)院打造協(xié)同創(chuàng)新集群是放大知識溢出效應、促進合作與競爭、提高產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平的重要手段。近年來，我國緊抓全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新大趨勢，國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群實現(xiàn)飛速發(fā)展。上海張江、北京中關村、廣州國際生物島、蘇州BioBAY（蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園）等生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群正式邁入世界級的競爭梯隊。接下來，要進一步推動集群式發(fā)展，打造世界級產(chǎn)業(yè)高地。支持科技領軍企業(yè)和龍頭企業(yè)發(fā)展壯大。發(fā)揮鏈主企業(yè)帶動作用，吸引產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)集聚發(fā)展，聚焦細分領域打造完整產(chǎn)業(yè)鏈。推動龍頭企業(yè)打造集前沿研究、成果轉化、企業(yè)孵化等于一體的新藥新技術開發(fā)體系。支持有實力的創(chuàng)新型企業(yè)構建全球創(chuàng)新網(wǎng)絡體系，推進投資并購和海外業(yè)務，提升國際競爭力。推動產(chǎn)業(yè)承載區(qū)特色化發(fā)展。發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，不宜鋪天蓋地、到處開花，要著眼于各類創(chuàng)新要素的碰撞、融合，支持引導各類創(chuàng)新要素向重點區(qū)域集聚，大幅提高創(chuàng)新密度和濃度，形成產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的“核爆點”。特別是對一些還未形成大規(guī)模產(chǎn)出的未來產(chǎn)業(yè)賽道，在開始發(fā)展時，就要給予一定的引導，推動形成技術鏈和產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)同體系，形成未來產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。營造更加開放的創(chuàng)新環(huán)境。中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展，離不開全球市場、資本和技術的合作。要堅持以開放促創(chuàng)新，針對生物醫(yī)藥國際化發(fā)展的新模式、新需求、新問題，持續(xù)優(yōu)化特殊物品聯(lián)合監(jiān)管機制，進一步推動進出境和投資便利化，打造市場化、法治化、國際化一流營商環(huán)境。

（作者系上海市科學技術委員會主任）

來源：《學習時報》